Un equipo de investigadores de la Universidad Austral y el CONICET consiguió, por primera vez en el mundo, bloquear una proteína que juega un rol central en la hepatitis fulminante, una enfermedad que puede provocar la muerte en hasta el 40% de los casos si no se realiza un trasplante a tiempo.
El hallazgo, recientemente aceptado para publicación en Journal of Hepatology Reports, demostró que inhibir la proteína RAC1 mediante una molécula llamada 1D-142 puede reducir el daño hepático y proteger al órgano en condiciones críticas. Esta molécula había sido desarrollada originalmente para el tratamiento del cáncer, en colaboración con el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI), pero nunca antes se había probado en enfermedades del hígado.
Los ensayos se realizaron en tres modelos animales y en cultivos de tejido humano, y mostraron resultados consistentes: menos inflamación, reducción de los indicadores de daño hepático en sangre, menor muerte celular y una mejora en la supervivencia. Lo más alentador es que, en muestras de hígado sano, no se detectaron signos de toxicidad.
“Validar a RAC1 como blanco terapéutico y comprobar el efecto protector de esta molécula representa un paso muy importante hacia nuevos tratamientos para una enfermedad con muy pocas alternativas”, destacó el Dr. Guillermo Mazzolini, director del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica, investigador superior del CONICET y decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral.
Además de la hepatitis fulminante, el equipo considera que esta estrategia podría aplicarse también en la falla hepática aguda sobre crónica (ACLF), una complicación frecuente en pacientes con cirrosis que presenta alta mortalidad y pocas opciones terapéuticas.
La investigación formó parte de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni, becaria del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (IIMT), con la dirección de los doctores Mazzolini y Juan Miguel Bayo Fina. También participaron Esteban Fiore y la Dra. Julieta Comin del INTI, que trabajó en el desarrollo inicial de la molécula.
Este avance se inscribe en una estrategia de innovación impulsada por la Universidad Austral y el CONICET, que busca transformar descubrimientos de laboratorio en aplicaciones concretas para la salud. La empresa biotecnológica Spectrum, especializada en terapias para enfermedades hepáticas, acompaña este desarrollo como socio estratégico.
La tecnología ya cuenta con una patente internacional en trámite y abre la posibilidad de desarrollar nuevos tratamientos para distintas formas de insuficiencia hepática. Un paso alentador frente a una problemática global: cada año, las enfermedades del hígado causan cerca de 2 millones de muertes en el mundo, lo que representa alrededor del 4% de todas las defunciones.
